中藥新藥的組方配伍，來自中醫(yī)經(jīng)典著作或名老中醫(yī)的臨床實(shí)踐，具有充分的中醫(yī)藥理論支撐，大量臨床實(shí)踐的驗(yàn)證，包含著豐富的有效性及安全性信息。中藥是否安全有效，要從臨床去判斷，不能僅靠實(shí)驗(yàn)室“小鼠點(diǎn)頭”。
在日前舉行的2023國家中藥科學(xué)監(jiān)管大會(huì)上，中國工程院院士、國醫(yī)大師王琦指出，中藥新藥在上市前，多數(shù)已有一定的人用經(jīng)驗(yàn)，將已有的人用經(jīng)驗(yàn)整合納入中藥審評證據(jù)體系，既體現(xiàn)了具有中醫(yī)藥特色的中藥新藥研發(fā)規(guī)律，又大幅縮短了中藥研發(fā)周期，提高研發(fā)成功率。建立符合中醫(yī)藥特色的審評體系，必將推動(dòng)中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
“三結(jié)合”激活中藥創(chuàng)新
黨的十八大以來，國家陸續(xù)出臺了一系列促進(jìn)中醫(yī)藥發(fā)展的政策措施。其中，中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)“三結(jié)合”的中藥注冊審評證據(jù)體系的形成，中藥審評審批制度迎來了重大的歷史性變革，具有里程碑意義。
我國中藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展曾面臨低谷。據(jù)全國工業(yè)醫(yī)藥協(xié)會(huì)的統(tǒng)計(jì)結(jié)果，2016年全國中成藥主營業(yè)務(wù)收入為6697億元，到了2021年降至4862億元。在醫(yī)療總費(fèi)用、醫(yī)保支出連年增長的情況下中成藥產(chǎn)業(yè)較2016年下降了27%。
2019年中辦、國辦聯(lián)合發(fā)文《關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》，首次提出了具有中醫(yī)藥特色的“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系，中成藥IND/NDA數(shù)量逐漸回升。
2023年初《中藥注冊管理專門規(guī)定》出臺后具有中藥特色的注冊審評體系開始形成，中藥創(chuàng)新藥、改良型新藥、經(jīng)典名方、仿制藥審評審批全面提速，并進(jìn)入常態(tài)化階段。
在新政策的利好下，中藥產(chǎn)業(yè)將走出低谷，迎來極大的提升和激活。中藥新藥研發(fā)特點(diǎn)是“臨床－實(shí)驗(yàn)室－臨床”的過程，有別于化藥和生物制品研發(fā)“實(shí)驗(yàn)室－臨床”的過程。構(gòu)建符合中醫(yī)藥規(guī)律特點(diǎn)的“三結(jié)合”審評審批體系，應(yīng)遵循中藥研制的特點(diǎn)規(guī)律，把“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向重視人用經(jīng)驗(yàn)，全過程質(zhì)量控制”的理念貫穿中藥研制各環(huán)節(jié)。
中藥新藥研發(fā)要從人用經(jīng)驗(yàn)、研發(fā)過程、藥材和臨床試驗(yàn)四方面來確保質(zhì)量。其中，人用經(jīng)驗(yàn)是證據(jù)體系的核心，中醫(yī)藥理論是中藥新藥研發(fā)的根本，臨床試驗(yàn)是世界公認(rèn)的評價(jià)手段，只有充分、完整、高質(zhì)量的證據(jù)鏈，才能納入中藥的審評證據(jù)體系。
五“不唯”護(hù)航中藥研發(fā)
中藥新藥研發(fā)過程要做到五“不唯”。
一、不唯成分論。中藥新藥注冊分類不再僅強(qiáng)調(diào)“有效成份”和“有效部位”的含量要求。不再僅以物質(zhì)基礎(chǔ)作為劃分類別的依據(jù)，而是強(qiáng)調(diào)臨床價(jià)值導(dǎo)向，鼓勵(lì)中藥創(chuàng)新研制。
二、不唯純化論。要對已有人用經(jīng)驗(yàn)的中藥所用的工藝路線開展合理研究，避免盲目純化。在對中藥復(fù)方制劑所含有效成分沒有充分認(rèn)識的情況下，盲目減少服用量、盲目純化，可能導(dǎo)致“有效的處方”變成“無效的制劑”。
三、不唯藥學(xué)論。具有人用經(jīng)驗(yàn)的中藥復(fù)方制劑，可根據(jù)人用經(jīng)驗(yàn)對藥物有效性的支持程度，適當(dāng)減免藥效學(xué)試驗(yàn)；若人用經(jīng)驗(yàn)對有效性具有一定支撐作用，處方組成、工藝路線、臨床定位、用法用量等與既往臨床應(yīng)用基本一致的，則可不提供藥效學(xué)試驗(yàn)資料。
四、不唯路徑論。對于已有人用經(jīng)驗(yàn)的藥物研發(fā)，可嘗試結(jié)合真實(shí)世界研究與隨機(jī)臨床試驗(yàn)，探索臨床研發(fā)的新路徑；而對于高質(zhì)量真實(shí)世界數(shù)據(jù)，通過設(shè)計(jì)良好的觀察性研究形成科學(xué)充分的證據(jù)，也可與藥品監(jiān)管部門溝通，申請直接作為支持產(chǎn)品上市的依據(jù)。
五、不唯單藥論。中藥復(fù)方是中醫(yī)臨床治療疾病的主要手段，含有多種成分，能夠發(fā)揮多靶點(diǎn)的治療作用。新的中藥注冊分類標(biāo)準(zhǔn)，強(qiáng)調(diào)臨床價(jià)值導(dǎo)向，不再僅以物質(zhì)基礎(chǔ)作為劃分類別依據(jù)。
在中藥新藥研發(fā)過程中，藥材的質(zhì)量控制非常重要，構(gòu)建中藥飲片監(jiān)管體系必須做好源頭控制、過程控制、終點(diǎn)控制。同時(shí)，在中藥新藥臨床試驗(yàn)研究中也要重視整體質(zhì)量要求，規(guī)范、充分地采集安全性及療效數(shù)據(jù)。
近年我國藥品監(jiān)管部門堅(jiān)持傳承與創(chuàng)新并重，中藥科學(xué)監(jiān)管政策進(jìn)行頂層設(shè)計(jì)?！叭Y(jié)合”審評體系的形成，推進(jìn)中國特色的中藥科學(xué)監(jiān)管體系的建設(shè)，形成了中藥新藥研發(fā)的重大歷史變革，具有里程碑式的意義，為中藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展和健康中國戰(zhàn)略提供強(qiáng)大動(dòng)力。
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